A l'occasion de la journée des maladies rares le 28 février , le ministre Vandenbroucke, a présenté jeudi le Plan Maladies rares 2026-2030, destiné à réduire les délais diagnostiques, organiser l’expertise et renforcer l’accès aux traitements innovants. Le texte prévoit notamment des trajectoires de soins intégrés et une meilleure coordination au sein des Fonctions Maladies rares. L’association de patients RaDiOrg salue « une avancée majeure », tout en soulignant que la réussite dépendra de l’application concrète des mesures.

Entre 500.000 et 700.000 personnes vivent en Belgique avec une maladie rare, définie comme touchant moins d’une personne sur 2.000. Ces pathologies, souvent graves, chroniques et évolutives, impliquent des parcours longs et multidisciplinaires, avec une proportion importante d’enfants.

Frank Vandenbroucke affirme vouloir « réduire les délais de diagnostic, améliorer l’accès à l’expertise médicale et aux traitements et favoriser la prise en charge multidisciplinaire ». Il souligne que « trop de patients atteints d’une maladie rare attendent des années avant d’obtenir un diagnostic clair ou un accès à l’expertise adéquate » et entend mettre fin à des « parcours fragmentés » en organisant les soins autour du patient.

Le plan prévoit d’identifier et de cartographier l’expertise disponible en Belgique afin d’orienter plus rapidement les patients vers les centres compétents. Les soins devront être mieux coordonnés, avec la possibilité, dans certains cas, d’un coordinateur dédié au sein des Fonctions Maladies rares – hôpitaux de référence – pour assurer la continuité du suivi, notamment lors de la transition entre l’enfance et l’âge adulte.

Accès aux traitements et renforcement des données

Le volet innovation comprend un soutien à la participation aux essais cliniques, un accès renforcé aux traitements (innovants) et une simplification des démarches administratives. Le Registre central des maladies rares sera consolidé et rendu interopérable avec les systèmes existants afin d’améliorer la collecte de données utiles aux politiques publiques et à la recherche.

Le Plan s’articule autour de six axes : organisation et visibilité de l’expertise, trajectoires de soins intégrés, données stratégiques, accès aux médicaments et simplification administrative, implication de la première ligne dans l’accélération du diagnostic, information et sensibilisation. Un Comité maladies rares sera instauré à partir de juillet 2026 pour assurer la coordination et le suivi des 25 actions prévues. Une première cartographie de l’expertise est annoncée pour 2027.

RaDiOrg : satisfaction sur le fond, vigilance sur l’exécution

RaDiOrg rappelle qu’il s’agit du deuxième Plan belge Maladies rares, le premier datant de 2013 et étant resté largement inappliqué après la réforme de l’État de 2014.

L’association insiste sur la méthode d’élaboration, menée avec l’ensemble des parties prenantes – patients, hôpitaux, instances scientifiques et pouvoirs publics. « La voix des patients a été entendue. En tant qu'association de patients, nous nous en réjouissons. Cependant, le succès de ce plan résidera dans sa mise en œuvre. C'est sur cet aspect que RaDiOrg se concentrera dans les années à venir », déclare Stefan Joris, président de RaDiOrg.

L’organisation souligne que de nombreux patients restent aujourd’hui sans diagnostic ou peinent à identifier l’expertise disponible, avec un accès inégal aux soins multidisciplinaires. La cartographie des compétences dans les huit hôpitaux reconnus comme Fonctions Maladies rares doit permettre de réduire le délai entre diagnostic et traitement.

Le renforcement du Registre central constitue, selon RaDiOrg, un levier pour rendre visible un groupe de patients aujourd’hui insuffisamment enregistré. L’association annonce également la création d’un Centre national d’aide aux maladies rares destiné à informer et orienter les patients et leur entourage.

« Les patients atteints d'une maladie rare en souffrent généralement toute leur vie. Ils ne veulent qu'une seule chose: mener une vie aussi normale que possible. Ce plan doit permettre à chaque patient d'y parvenir », conclut Stefan Joris.