Les députés N-VA Kathleen Depoorter, Frieda Gijbels et Yoleen Van Camp ont introduit une proposition de résolution relative aux médicaments orphelins. Ils soulignent que la majorité des médecins de première ligne sont mal familiarisés avec l’éventail des plus de 6.000 maladies rares identifiées, souvent multisystémiques, ce qui force bien des patients à s’adresser à plusieurs spécialistes et les prive d’un pilotage central pour leur prise en charge.

Dans leur résolution, les députés N-VA demandent notamment aux autorités d’élaborer un registre central des maladies rares – un point qui figurait déjà parmi les actions prioritaires mentionnées dans le Plan belge pour les Maladies Rares de 2013, mais dont la réalisation se fait attendre. Une obligation légale d’enregistrement par les médecins, l’échange d’autres données enregistrées et une communication sur l’importance de cet enregistrement pourraient aider les pouvoirs publics à créer un registre des maladies rares digne de ce nom.

Plan de soins

Il conviendrait également d’implémenter dans le secteur des soins belge les directives internationales validées concernant les maladies orphelines et d’élaborer un plan de soins ayant pour pivot central une approche multidisciplinaire de la pathologie rare après son diagnostic, avec désignation d’un responsable de la coordination des soins.

Ce plan de soins prévoirait donc la coordination des soins pour le patient et insisterait tout particulièrement sur le traitement et le soutien au malade, mais aussi sur l’utilisation adéquate des moyens disponibles. Il ferait également intervenir des « gestionnaires de trajet » assurant l’interface entre le patient et l’équipe multidisciplinaire qui l’accompagne.

Les auteurs de la proposition insistent également sur un recours maximal aux soins ambulatoires pour l’accompagnement et le soutien de ces patients, qui doit déboucher non seulement sur une amélioration de leur qualité de vie et de leur bien-être mais aussi sur une utilisation plus efficiente des services de santé.

Le texte réclame par ailleurs un élargissement de l’accessibilité des médicaments orphelins et autres thérapies pour les personnes atteintes de maladies rares. Le renvoi au Fonds Spécial de Solidarité devrait se faire automatiquement dans ce contexte, et une procédure accélérée auprès du Fonds pourrait être envisagée.

En ce qui concerne les médicaments orphelins et l’accès à certaines thérapies, un avis motivé du médecin expert traitant permettrait de contourner la liste exhaustive des diagnostics et donc d’accorder – sous conditions – un remboursement pour l’administration de médicaments hors brevet dans le cadre d’une maladie rare, ainsi que pour certaines thérapies non pharmacologiques (p.ex. traitements de kinésithérapie relevant des listes E et F).

Bénéfice significatif

S’agissant des médicaments orphelins, il convient néanmoins de prendre en compte la notion de « bénéfice significatif » lors de l’octroi de programmes d’usage compassionnel s’il existe déjà sur le marché une alternative remboursée.

Tout ceci nécessite une trajectoire de croissance en vue de la création de centres de référence par référence européenne. À l’heure actuelle, sept hôpitaux belges disposent d’une « fonction maladies rares » – un agrément qui devrait être formalisé, mais aussi rendu clairement visible et facilement identifiable. Ces centres d’expertise doivent être encouragés à partager leurs connaissances avec les centres périphériques et les acteurs des soins de première ligne.

Il va sans dire qu’un partage maximal des connaissances et des données au sein des différents réseaux des maladies rares est nécessaire en concertation avec les entités fédérées. Ancrer la collaboration avec les associations de patients concernées de façon structurelle dans l’élaboration d’initiatives publiques pourrait par ailleurs contribuer à améliorer la cohérence de la politique.

Le texte invite également à examiner, là encore en concertation avec les entités fédérées, si un dépistage néonatal plus large d’une série de maladies rares pourrait être nécessaire dans l’intérêt de la santé publique.

Quelque 5.000 à 7.000 maladies rares ont été identifiées à l’échelon mondial et, même si elles sont individuellement peu courantes par définition, leur nombre et leur diversité font qu’elles touchent malgré tout collectivement un nombre non négligeable de patients – un groupe qui reste trop souvent sur le carreau faute de médicaments adaptés (et financièrement abordables).

Médicaments orphelins ?

Un médicament orphelin ne peut être inscrit sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables que si :

• la firme responsable introduit une demande auprès de la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM) ;
• le ou la ministre des Affaires sociales décide de le rembourser, sur la base des avis positifs de la CRM et de l’Inspecteur des Finances, et moyennant l’accord du SPF Budget.

Dans notre pays, environ 500.000 personnes souffrent de l’une ou l’autre maladie rare.