Le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis a averti les autorités sanitaires du décès de deux enfants traités avec Zolgensma, une thérapie génique pour une maladie rare et souvent mortelle pour laquelle il n'existait pas d'options de traitement jusqu'à l'arrivée de ce médicament, indique-t-il vendredi.
Ces deux décès se sont produits en Russie et au Kazakhstan, précise le groupe suisse dans un courriel à l'AFP.
Ces deux enfants sont décédés d'insuffisance hépatique aigüe cinq à six semaines après avoir reçu ce traitement et un à dix jours après l'administration de corticostéroïdes qui doivent être dispensés par la suite pour réduire les effets indésirables, explique-t-il.
Novartis a notifié ces deux décès aux autorités de santé dans tous les pays où le traitement est commercialisé, y compris à l'agence américaine de santé, la Food and Drug Administration (FDA), qui avait été la première à l'approuver.
Zolgensma est une thérapie génique pour l'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare, mais grave et incurable jusqu'à la mise au point de ce traitement.
Les bébés touchés par cette maladie perdent rapidement les neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sans traitement, leurs muscles s'affaiblissent et la maladie évolue progressivement vers une paralysie ou un décès, fréquemment avant le deuxième anniversaire.
Cette thérapie génique a révolutionné le traitement de cette maladie dégénérative qui condamnait les bébés à une mort précoce. Elle permet de s'attaquer directement à la racine génétique de la maladie.
Elle avait d'abord été approuvée aux États-Unis en 2019, mais son lancement avait été accompagné de nombreuses controverses, y compris sur son coût. Aux États-Unis, Zolgensma coûtait 2 millions de dollars au moment de son lancement, ce qui en fait le traitement le plus cher au monde.
Ce coût s'explique par la complexité de fabrication du traitement, qui consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour corriger les gènes déficients.
L'insuffisance hépatique aigüe est un des effets secondaires potentiels connus, explique le laboratoire suisse, soulignant que ce risque est déjà signalé dans les avertissements détaillant les informations sur le traitement. Le groupe compte cependant mettre à jour la notice d'information à la suite de ces deux décès.
Novartis a néanmoins affirmé continuer de "croire fermement" à ce traitement au regard des risques pour les patients touchés par cette maladie. Au niveau mondial, Zolgensma a été utilisé pour soigner plus de 2.300 patients depuis son lancement.
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